同父同母的兄弟姐妹,HLA基因完全一致的概率为25%左右,如果是单卵生双胞胎就会完全一致。这就是为什么我们经常会听到有的父母人到中年,但为了救患白血病的孩子,拼命再生一个的原因了。
除了兄弟姐妹,血缘上最近的就是自己的父母。每个人的HLA基因一半和父亲相同,一半和母亲相同,也就是父亲或母亲的HLA基因与我们永远只有50%的相同,完全一致的概率为0。
不过,在没有更合适的骨髓捐献者的情况下,父母捐赠骨髓就成为最合适的方案了,但确实一种不得已的选择。
当然,对患者来说,还有一种希望,就是同一民族没有血缘关系的人之间也有可能出现一致的HLA,虽然概率低于百万分之一,但对患者来说也是一种希望。
也正因为此,骨髓捐献才显得非常重要。据2019年5月底数据,中华骨髓库的捐赠者还不到300万,捐赠数量越多意味着患者配型成功率越高,患者生的机会越大。
干细胞移植,可以通俗的理解为给造血功能出现障碍的患者重新植入一颗健康的“种子”,让其生根发芽,让造血成为患者自己的能力。

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患者在移植之前应做一系列的血液与骨髓检查以确定疾病诊断、类型与疾病状态,以便确定适当的预处理方案、移植后原发病的监测及适当干预的策略。对患者来说有五大关要闯。
第一关就是预处理,也就是为患者清髓。简单来说就是要清除患者体内残留的恶性细胞,为供者的造血干细胞准备“空间”,抑制供者、患者双方的免疫系统,避免排斥。目前用的清髓方法主要是大剂量的化疗或者化疗联合全身放疗。但这样的治疗具有很大的毒性,足以对多种器官造成严重损伤,严重者甚至会发生死亡。有些患者要化疗很多次后才能达到移植的要求。
为了避免这些副作用,科学家们研发了一些列生物方法,来帮助患者清除造血干细胞。
科学家使用一种可以结合造血干细胞表面主要标记物c-kit的抗体,一旦发生结合就会导致“免疫缺陷小鼠”造血干细胞被清除。对于存在免疫功能的受体,科学家将c-kit抗体联合其他抗体使用,同时阻断细胞表面蛋白CD47,最终让巨噬细胞“吃掉”被c-kit抗体覆盖的靶细胞。
目前这项技术在小鼠模型上取得了成功,今后有望成功应用于人类免疫疾病、先天性代谢疾病以及一些癌症的治疗方面。
第二关是采集捐赠者的造血干细胞。目前主要采用两种方法:一种是抽取骨髓造血干细胞,对捐献者作全麻或局麻,通过骨髓穿刺技术,从捐献者髂骨中抽取骨髓血,对供者伤害较大。另一种是外周血中采集干细胞,由于外周血干细胞含量少,需要给捐献者注射动员剂,将骨髓内的造血干细胞动员到外周血中来。第一次采集前3-5天给供者注射动员剂,一般每天注射一次,注射3-5天后开始采集。从捐献者手臂静脉处采集全血,通过血细胞分离机提取造血干细胞,同时将其他血液成分回输捐献者体内。目前运用较多的是后者,更为方便,和普通捐献成分血过程相同。